Unele medicamente, in anumite circumstante (utilizare indeungata, existenta unei predispozitii), pot provoca aparitia cancerului. In general, acest risc major apare prin transformarea canceroasa a unor celule, fie prin dezvoltarea unor cancere deja aparute.

Mutatiile genetice si efectele teratogene sunt riscuri greu de prevazut. Ele constau in provocarea unor defecte sau anomalii (malformatii) prin actiunea toxica asupra embrionului sau fatului. Ele depind de doza medicamentului respectiv, stadiul de dezvoltare al embrionului, starea patologica sau fiziologica a mamei, particularitatile genetice ale cuplului fat-mama.

Reactiile dismorfogene apar, de obicei, dupa medicamente administrate femeii insarcinate (efecte morfologice congenitale). Citotoxicele anticanceroase pot provoca sterilitate, avort sau malformatii congenitale. Aceleasi tulburari pot provoca aminoglicozidele, anticoagulantele cumarinice, streptokinaza, penicilamina, dozele mari de chinina, clorochina etc. Medicamentele cu efecte mutagene sunt citotoxicele anticanceroase, imunodepresivele, unele antiepilectice, neurolepticele, metronidazolul etc. Proprietati cancerigene pot avea, in anumite conditii, unele medicamente (uretanul, agentii alchilanti citotoxici, D.T.T. etc).